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史上最贵药一支1448万元 史上最贵药是治什么病
2022-09-29

脊髓性肌肉萎缩症是婴儿死亡率最高的一种遗传疾病,近日,美国批准了一次性治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法,并称为史上最贵药物,那么,史上最贵药一支多少钱?接下来八宝网小编就来说说。

史上最贵药一支1448万元

近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的基因疗法 Zolgensma 上市。

作为一款备受瞩目的基因疗法,Zolgensma在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。

但诺华同时表示这种一次性治疗的费用将达到 210 万美元(约1448万元),这也使其成为目前世界上最昂贵的药物。

网友纷纷质疑:这是在拿孩子的命要挟家长,讨要赎金。但医药公司则称治疗该病只需一支药,且在医保覆盖范围内,还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称:生命无法用金钱衡量。

不少网友也表示,药品的研发成本是非常高的,有时几年几十年都无法研发出一种新药。只要患者为正版药品买单,才能推动更多的科学家安心地去研发药品。

史上最贵药物是治什么病

据《卫报》报导,Zolgensma采用静脉注射,进入到患者脊髓液再发挥药效,先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试,目前美国食品暨药物管理局(FDA)批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。

报导指出,罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿,有90%会在2年内死亡,过去市面上只有一种治疗此疾病的药物,如今药厂巨头推出Zolgensma,无疑是给了病童父母极大希望。

脊髓性肌肉萎缩症是什么病

脊髓性肌肉萎缩症(简称SMA)是婴儿死亡率最高的遗传性疾病,当人体第五号染色体上的一基因——SMN1有状况(可能是缺失或突变),使得脊髓神经元渐进性退化,产生一连串后续肌肉无力及萎缩的症状,但其智力发展完全正常,发病年龄从出生到成年皆有可能。

根据WHO的报告,每1~2万名宝宝之中会有1个宝宝患脊髓性肌肉萎缩症,算是蛮常见的疾病!由于脊髓性肌肉萎缩症是遗传性疾病,从遗传学观点来看,若爸爸妈妈都是基因携带者,则其宝宝患此疾病的机率为四分之一。不过,根据目前文献研究,有2%的病患是自己本身的基因突变,也就是基因形成时就有状况。

根据发病的早晚(年龄)及预后不同,脊髓性肌肉萎缩症可分为以下类型:

1、第0型脊髓性肌肉萎缩症:

属于最严重之脊髓性肌肉萎缩症,于出生前就发病,一般活不过6个月。

2、第一型脊髓性肌肉萎缩症:

属于致死率最高之脊髓性肌肉萎缩症,于出生6个月内发病,四肢及躯干严重的软弱无力,而使得呼吸困难,大多数患者在2岁前就会因呼吸衰竭而死亡。三分之二的脊髓性肌肉萎缩症患者属于这一类型。

3、第二型脊髓性肌肉萎缩症:

属于早发型之脊髓性肌肉萎缩症,出生的6~12个月出现症状,虽可独自坐立,但无法独自行走,多数患者可存活至成人。

4、第三型脊髓性肌肉萎缩症:

属于晚发型之脊髓性肌肉萎缩症,儿童时期会行走后才发病,四肢运动功能受损,肢体近端肌肉无力,下肢较上肢严重,上下楼、行走跑步不便,寿命与一般人无异。

5、第四型脊髓性肌肉萎缩症:

也是属于轻度型之脊髓性肌肉萎缩症,18岁成年以后才发病,症状较轻,寿命与一般人无异。

脊髓性肌肉萎缩症的病患从一出生就要插管无法出院,出现严重症状到几乎完全没有症状都有。对于严重脊髓性肌肉萎缩症患者,仅能针对肌肉无力带来的影响进行改善,像若是因此肌肉无力而使得吃东西常常呛到,或许得考虑胃管进食或其他方式,以顾及体重与营养。

假如症状严重影响呼吸肌,就需要排痰或是呼吸器辅助。四肢肌肉无力的状况,通过康复运动,尽可能维持正常功能,有需要时也可以借助轮椅或辅具的帮忙。如果长期肌肉无力,造成脊椎侧弯,严重者可能需要做骨科手术,矫正侧弯状况,以维持较好的生活功能。

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